A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) oficializou, nesta segunda-feira (24), o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque). A decisão, tomada após solicitação da farmacêutica Roche, foi publicada no Diário Oficial da União e marca um novo capítulo na regulação de terapias avançadas no Brasil.
O registro condicional, uma modalidade de autorização temporária, foi revogado após a avaliação de que os dados apresentados pela fabricante não cumpriram os requisitos técnicos necessários para a manutenção da comercialização no país. A medida encerra, por ora, a presença do fármaco no mercado brasileiro, embora não exima a empresa de suas responsabilidades contínuas com os pacientes que foram expostos ao tratamento.
Impacto nos pacientes e responsabilidades da fabricante
Apesar do cancelamento do registro, a Anvisa reforçou que a Roche mantém obrigações legais inalteradas. A empresa deve continuar o acompanhamento rigoroso de todos os pacientes que receberam o Elevidys, seja por meio de estudos clínicos ou programas de acesso expandido. Esse monitoramento é particularmente sensível para o grupo de crianças brasileiras que iniciaram o tratamento com a terapia entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
O Elevidys foi desenvolvido para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma condição genética rara e progressiva. A doença impede a produção adequada de distrofina, uma proteína vital para a integridade das fibras musculares, levando à perda gradual de massa e fraqueza severa. A interrupção do registro levanta debates sobre o acesso a terapias gênicas de alto custo e a segurança em tratamentos de ponta.
Histórico de suspensões e alertas de segurança
A trajetória do medicamento no Brasil foi marcada por cautela regulatória. O registro condicional inicial foi concedido em dezembro de 2024, sob caráter excepcional e com a exigência de que a empresa fornecesse dados complementares de eficácia e segurança. Na época, a autorização era restrita a crianças de 4 a 7 anos que ainda possuíam capacidade de deambulação.
O cenário mudou drasticamente em julho de 2025, quando a Anvisa suspendeu a comercialização do produto através da Resolução (RE) 2.813/2025. A decisão foi motivada por relatos internacionais, vindos dos Estados Unidos, que apontavam casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com a terapia. O tema chegou a ser debatido em audiência pública na Câmara dos Deputados em junho deste ano, onde os alertas de segurança foram amplamente discutidos.
Novas alternativas no tratamento da DMD
Mesmo com a saída do Elevidys, o mercado brasileiro de terapias para a distrofia muscular segue em movimento. Na última quinta-feira (13), a Anvisa aprovou o registro do medicamento Duvyzat (givinostate). Diferente da abordagem anterior, os estudos clínicos do novo fármaco indicaram resultados positivos na capacidade de retardar a progressão da doença, oferecendo uma nova perspectiva para pacientes e famílias.
A Roche, em nota oficial, reiterou que permanece empenhada em seu programa clínico e na apresentação de evidências científicas robustas. A Anvisa, por sua vez, mantém o compromisso de fundamentar suas decisões na segurança dos pacientes, especialmente em casos de doenças graves que exigem terapias complexas. O Diário Independente segue acompanhando os desdobramentos desta decisão e os impactos para o sistema de saúde brasileiro, trazendo sempre informações verificadas e o contexto necessário para que você compreenda as mudanças no cenário farmacêutico nacional.
